BIOMEDICINA
Empresa Pretende Curar
Cegueira Com Optogenética
A técnica iria treinar células que normalmente não respondem à luz.
Uma startup de biotecnologia quer restaurar a visão de pacientes cegos
com uma terapia genética que dá sensibilidade à luz para os neurônios
que normalmente não a possuem.]
A tentativa, de Ann Arbor, Michigan,Retrosense Therapeutics,
vai usar a chamada optogenética. Os cientistas usaram
a técnica ao longo dos últimos anos como uma
ferramenta de pesquisa para estudar os circuitos
cerebrais e o controle neural do comportamento
direcionando a atividade dos neurônios com flashes
de luz. Mas a Retrosense e outros grupos estão
pressionando para levar a técnica até pacientes em
ensaios clínicos.
A ideia por trás da terapia experimental da Retrosense
é usar a optogenética para tratar pacientes que
perderam a visão devido a doenças degenerativas
da retina tais como retinite pigmentosa. Pacientes
com retinite pigmentosa sofrem de perda de visão
progressiva e irreversível, porque os cones e
bastonetes de seus olhos morrem devido a uma
doença hereditária. Se a empresa for bem sucedida,
o tratamento também pode ajudar os pacientes com
a forma mais comum de degeneração macular, que
afeta cerca de um milhão de pessoas nos Estados
Unidos. A Food and Drug Administration dos EUA
(US FDA) não aprovou nenhuma terapia para
qualquer condição.
Retrosense está desenvolvendo um tratamento
em que as outras células da retina podem tomar
o lugar dos bastonetes e cones, células que
convertem a luz em sinais eléctricos. A empresa tem
como alvo um grupo de neurônios no olho chamados
de células ganglionares. Normalmente, as células
ganglionares não respondem à luz. Em vez disso,
elas funcionam como um canal de informação elétrica
enviada pelos cones e bastonetes da retina. As células
ganglionares em seguida transmitem as informações visuais diretamente para o cérebro.
Médicos iriam injetar um vírus que não causa doença
no olho de um paciente. O vírus carregaria a informação
genética necessária para produzir as proteínas dos canais
sensíveis à luz nas células gânglionares. Normalmente,
as hastes, cones, e outras células traduzem a informação
de luz em um padrão de códigos de neurónios que são então transmitidos através das células ganglionares para p cérebro.
Já que a terapia da Retrosense iria ignorar esse
processamento de informações, isso pode exigir que o
cérebro aprenda a interpretar os sinais.
Até agora, Retrosense e seus colaboradores académicos
têm mostrado que o tratamento pode restaurar alguns comportamentos desencadeados pela visão em roedores.
O tratamento também parece seguro em primatas
não-humanos. As células ganglionares optogeneticamente modificadas desses primatas são sensíveis a luz, mas os
testes comportamentais não são possíveis, já que não
existem modelos para primatas não-humanos de
degeneração da retina, diz o CEO da Retrosense
Sean Ainsworth.
Retrosense planeja iniciar o primeiro teste clínico em 2013
, com nove pacientes cegos vitimas de retinite pigmentosa.
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